Άρθρο της Maureen Newman
Η πρόσφατη ανακοίνωση των θετικών αποτελεσμάτων των δοκιμαστικών ελέγχων AMBITION συνδυάζοντας ambrisentan and tadalafil σε ασθενείς με Πνευμονική Αρτηριακή Υπέρταση (ΠΑΥ) θέτει στο επίκεντρο την ανάγκη μεγαλύτερης προσέλκυσης συμμετεχόντων στις κλινικές δοκιμές. Χωρίς ασθενείς και κλινικούς ιατρούς που ενδιαφέρονται να πειραματιστούν σε νέες θεραπείες για μια προς το παρόν ανίατη ασθένεια, δεν είναι δυνατόν να υποσχόμαστε νέες θεραπείες στον ευρύτερο πληθυσμό ασθενών με ΠΑΥ. Κατά την διάρκεια των δοκιμών AMBITION, το Πανεπιστήμιο του Rochester ήταν ένα από τα πιο καλά οργανωμένα εργαστήρια με συμμετοχή δεκαπέντε ασθενών. “Είμαστε ευγνώμονες προς τους συνεργάτες της κοινότητάς μας στην Νέα Υόρκη και την Πενσυλβάνια που εμπιστεύτηκαν τους ασθενείς στην φροντίδα μας και που εναθρρύνουν την συμμετοχή τους σε κλινικές δοκιμές,” δήλωσε στον τύπο η ιατρός Patricia J. Sime, επικεφαλής του Τμήματος Πνευμονικής και Εντατικής Θεραπείας του Πανεπιστημιακού Νοσοκομείου Rochester. “Πάνω από όλα, είμαστε ευγνώμονες στους ασθενείς που συμμετέχουν στις κλινικές δοκιμές για να συνεισφέρουν στην βελτίωση της υγείας των υπολοίπων.”
Για να δώσουμε μία εικόνα του τι είναι αυτό που δίνει κίνητρο στους ασθενείς με ΠΥ να συμμετάσχουν στην ανάπτυξη καινοτόμων θεραπειών, ένα δείγμα είκοσι-έξι ασθενών το οποίο εγγράφτηκε σε μια μελέτη του Πανεπιστημίου της Πενσυλβάνια και το οποίο είχε συγκεντρωθεί από το Πρόγραμμα Πνευμονικής Αγγειακής Ασθένειας έδωσε κάποια εξήγηση για τους λόγους που συμμετείχε στις δοκιμές. Όπως αναφέρεται στο άρθρο “Κίνητρα των Ασθενών με Πνευμονική Αρτηριακή Υπέρταση να Συμμετάσχουν σε Τυχαίες Κλινικές Δοκιμές“, το οποίο δημοσιεύτηκε στο επιστημονικό περιοδικό Clinical Trials, τα κίνητρα των συμμετεχόντων χωρίζονται σε τέσσερις κατηγορίες. Πρώτον, τα προσωπικά οφέλη, όπως τα αλτρουιστικά κίνητρα, δεύτερον, το προσωπικό ιατρικό ρίσκο ως παράπλευρη συνέπεια, τρίτον, μη-ιατρικά οφέλη, όπως η χρηματική αμοιβή, και τέταρτον, μη-ιατρικά προσκόμματα όπως η ώρα των δοκιμών είναι οι λόγοι που θα μπορούσαν να επηρεάσουν την απόφαση των ασθενών να συμμετέχουν ή όχι. Η πλειοψηφία των ασθενών ήλπιζαν ότι η συμμετοχή τους σε κλινικές δοκιμές θα μπορούσε να βελτιώσει την δική τους υγεία, με έναν ασθενή να δηλώνει, “Εάν υπάρχει κάτι το οποίο πιστεύουν ότι μπορεί να βοηθήσει, είμαι πρόθυμος να δοκιμάσω… Είμαι μόνο 61 και δεν θέλω να πεθάνω σε λίγο καιρό οπότε θα δοκιμάσω ότι μπορεί να με βοηθήσει.”
Σε ότι αφορά το στάδιο της ΠΑΥ στο οποίο βρίσκονται οι ασθενείς που αναζητούνται, η πλειοψηφία των προσφάτων κλινικών δοκιμών για θεραπείες ΠΑΥ καταγράφει λιγότερους ασθενείς που βρίσκονται στο λειτουργικό στάδιο ΙΙ από όσους βρίσκονται στο στάδιο ΙΙΙ ή IV, όπως αναφέρεται στη μελέτη “Ασθενείς με Πνευμονική Αρτηριακή Υπέρταση σε Κλινικές Δοκιμές: Ποιοί είναι;” στο επιστημονικό περιοδικό Proceedings of the American Thoracic Society. Ελάχιστες δοκιμές κατέγραψαν ασθενείς που βρίσκονται στο στάδιο Ι. Αυτό καθιστά δύσκολη την εφαρμογή των αποτελεσμάτων των δοκιμών σε όλους τους πάσχοντες με ΠΑΥ που εμφανίζονται στην κλινική.
Σαν αποτέλεσμα, γίνεται κάλεσμα σε κλινικούς ιατρούς, επιστήμονες και την ιατρική κοινότητα να βελτιώσει τον τρόπο που σχεδιάζονται οι τυχαιοποιημένες δοκιμές. Η μελέτη “Βελτιώνοντας τον Σχεδιασμό Κλινικών Δοκιμών στην Πνευμονική Υπέρταση” η οποία δημοσιεύτηκε στο επιστημονικό περιοδικό Pulmonary Circulation, αναφέρεται σε μια ομάδα εργασίας η οποία συστάθηκε από δώδεκα ερευνητές και κλινικούς ιατρούς σε διάφορα ιατρικά κέντρα, πανεπιστήμια και φαρμακευτικές εταιρείες στις Ηνωμένες Πολιτείες και το Ηνωμένο Βασίλειο. Ο στόχος της ομάδας εργασίας ήταν να συζητήσει καινοτόμες προσεγγίσεις του σχεδιασμού των δοκιμών και να αξιολογήσει τους περιορισμούς, τις προκλήσεις και τα οφέλη της κάθε μίας. “Οι παραδοσιακές κλινικές δοκιμές εφαρμόζονται πάνω από εξήντα χρόνια και μας έχουν εξυπηρετήσει πολύ καλά,” έγραψαν οι συγγραφείς της μελέτης. “Παρόλα αυτά, υάρχουν λόγοι να πιστεύουμε ότι υπάρχει η ανάγκη να εξετάσουμε άλλους τρόπους δημιουργίας νέων φαρμάκων.” Ένας τρόπος βελτίωσης των δοκιμών είναι η ενσωμάτωση ένος προσαρμοστικού σχεδιασμού. Οι προσαρμοστικοί σχεδιασμοί συλλέγουν στοιχεία μέσω των δοκιμών και χρησιμοποιούν τα αποτελέσματα για να αλλάξουν συγκεκριμένες πτυχές των δοκιμών. Οι κατάλληλες στατιστικές αναλύσεις, τα μεγέθη των δειγμάτων, και το δοσολογικό εύρος μπορεί να είναι πιο ευέλικτο σε ένα προσαρμοστικό σχεδιασμό.
Μια άλλη μελέτη με τίτλο “Από τα βαραχυπρόθεσμα οφέλη στα μακροπρόθεσμα αποτελέσματα: Η εξέλιξη των Κλινικών Δοκιμών στην Πνευμονική Αρτηριακή Υπέρταση” κατέδειξε ότι οι σχεδιασμοί κλινικών δοκιμών έχουν αρχίσει να μετατοπίζονται από την παραδοσιακή βραχυπρόθεσμη δοκιμή που βασίζεται μόνο στo περπάτημα απόστασης έξι λεπτών σαν πρωτογενές συμπέρασμα. Αντιθέτως, οι δοκιμές σχεδιάζονται ώστε να αξιολογούν μακροπρόθεσμα συμπεράσματα, όπως η νοσηρότητα και θνησιμότητα, και να συνεκτιμούν συνδυαστικές θεραπείες όπως αυτές που δοκιμάστηκαν στην διάρκεια του AMBITION. “Είμαστε ευτυχείς που αυτή η νέα συνδυαστική θεραπεία μπορεί σύντομα να αποτελεί μια επιλογή για τους ασθενείς με ΠΑΥ οι οποίοι υποφέρουν με τόσους πολλούς τρόπους και αδημονούμε να συνεχίσουμε να βλετιώνουμε την ιατρική φροντίδα και έρευνα τα επόμενα χρόνια,” είπε η ιατρός Sime. Μαζί με τις θεραπείες αιχμής, οι αναβαθμισμένοι σχεδιασμοί δοκιμών θα συνεχίσουν να σημειώνουν πρόοδο στην θεραπεία των περίπου 500,000 ασθενών με ΠΑΥ.
Η Maureen Newman είναι επιστημονικός αρθρογράφος για το Pulmonary Hypertension News. Είναι υποψήφια διδάκτωρ βιοιατρικής μηχανικής στο Πανεπιστήμιο του Rochester με σκοπό να σταδιοδρομήσει στην έρευνα βιο-υλικών στη χορήγηση φαρμάκων και την αναγεννητική ιατρική. Είναι ενεργό μέλος του εργαστηρίου του Δρ. Danielle Benoit, όπου κάνει έρευνα για τη θεραπεία της οστεοπόρωσης.
Το άρθρο δημοσιεύτηκε στα αγγλικά στο Pulmonary Hypertension News.
